较早天价救命药将退市？2024罕见病救命药将退市百余家庭如何自救
一、“罕见病黏宝宝”的至暗时刻：较早天价救命药将退市
近期传出消息，用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPSIVA)的特效药“唯铭赞”将退出中国市场。MPSIVA是一种典型的罕见病，症状包括生长迟缓、脖子异常短等。国内已知的该病患者在100人左右，虽然其中使用“唯铭赞”的患者只有十几人，但该药退市意味着这些患者继续用药将面临困难。
罕见病救命药的退市背后
救命药物的退市，背后往往有着复杂的原因。首先，生产罕见病药物的成本极高，而患病人数极少，导致药品市场极其有限。即便是定价昂贵，药企也难以收回研发和生产的巨额投入。此外，罕见病药物的研发过程充满不确定性，即便是投入巨资，也未必能够研发出有效的治疗方案。因此，一些药企在权衡成本和收益后，可能会选择放弃这一市场。
其次，政策和监管环境也是影响药物市场的重要因素。不同国家对于药品的审批流程、定价政策、医保报销标准等均有所不同，这些因素都可能影响药企的市场策略。在一些情况下，由于政策限制或市场环境的变化，药企可能会被迫做出退市的决定。
对患者的影响及社会的反响
救命药物的退市，对于罕见病患者及其家庭来说，无疑是一个沉重的打击。许多患者家庭已经承受着巨大的经济和心理压力，而这一消息无疑将他们推向了绝望的边缘。社会各界对此表达了深切的关注和同情，纷纷呼吁***、药企以及社会各界共同努力，为罕见病患者提供更多的支持和帮助。
二、2024罕见病救命药将退市百余家庭如何自救
MPSIVA是一种典型的罕见病，症状包括生长迟缓、脖子异常短等。国内已知的该病患者在100人左右，虽然其中使用“唯铭赞”的患者只有十几人，但该药退市意味着这些患者继续用药将面临困难。
希希，7岁，2019年8月于上海新华医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，截至发稿时已断药231天。
端端，5岁，2021年12月27号于浙江大学儿童医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，截至发稿时已断药184天。
鹏鹏，10岁，2023年的11月于香港大学深圳医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型，用完最后一批库存药后也将断药。
希希、鹏鹏、端端所患的黏多糖贮积症ⅣA型是一种基因罕见病，全国14亿人口中仅有100余人确诊。而在这百余人中，仅有十几人接受过药物治疗。
观点：天价救命药的退市，竟然成为了我们较早的救赎。这是一场意料之外的解脱，也是一场普惠的开始。
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2)自费药报销：(50万-0免赔额)*100%=50万
3)Car-T治疗费用报销：(240万-0免赔额)*100%=240万
王先生总共获得理赔款：24万➕50万➕240万=314万
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